L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha avviato un programma pilota per supportare lo sviluppo e la valutazione dei dispositivi medici orfani nell’Unione europea. Questo programma offre consulenza gratuita da parte dei pannelli di esperti di dispositivi medici a produttori selezionati e organismi notificati riguardo lo status di dispositivo orfano e i dati necessari per la loro valutazione clinica. Sebbene il programma pilota sia attualmente previsto fino alla fine del 2025, l’obiettivo è stabilire un processo a lungo termine per il supporto ai dispositivi orfani.
I dispositivi orfani sono dispositivi medici destinati a essere utilizzati per malattie o condizioni che colpiscono solo un numero ridotto di individui ogni anno (non più di 12mila cittadino Ue ogni anno). Spesso vengono utilizzati per trattare o diagnosticare malattie rare o condizioni per le quali non esistono opzioni diagnostiche o terapeutiche alternative sufficienti, soddisfacendo così un bisogno medico insoddisfatto.
I produttori possono consultare i pannelli di esperti in diverse fasi dello sviluppo della strategia clinica per il loro dispositivo, mentre gli organismi notificati possono richiedere consulenza in momenti specifici della valutazione della conformità del dispositivo. Nell’ambito del programma pilota, l’Ema darà priorità a certi tipi di dispositivi medici orfani, come quelli per trattare condizioni mediche pericolose per la vita o che potrebbero causare danni permanenti a una funzione corporea, dispositivi destinati ai bambini e dispositivi innovativi con un potenziale importante beneficio clinico.
Nel giugno 2024, la Commissione europea ha annunciato nuove linee guida sulla valutazione clinica dei dispositivi medici orfani emanate dal Medical device coordination group, composto da rappresentanti di tutti gli Stati Membri dell’Ue. Queste linee guida forniscono i criteri per determinare quando un dispositivo medico deve essere considerato orfano ai sensi del Regolamento sui dispositivi medici dell’Ue e mirano a guidare i produttori e gli organismi notificati nell’applicazione dei requisiti di evidenza clinica.
Questo programma pilota fa parte del supporto regolatorio dell’Ema per i pannelli di esperti sui dispositivi medici, a seguito dell’introduzione di nuove normative nell’Ue. Dal 1 marzo 2022, l’Agenzia supporta i pannelli di esperti di dispositivi medici che forniscono pareri e opinioni agli organismi notificati sulla valutazione scientifica delle valutazioni cliniche e delle prestazioni di determinati dispositivi medici ad alto rischio e dispositivi diagnostici in vitro.
La consulenza anticipata ai produttori, in particolare alle piccole e medie imprese, è uno strumento chiave per promuovere l’innovazione e l’accessibilità a dispositivi più sicuri ed efficaci che rispondano ai bisogni dei pazienti. Il pilota sui dispositivi orfani verrà eseguito in parallelo al pilota di consulenza scientifica per i produttori, che ha già dato priorità alla consulenza sulla strategia di sviluppo clinico e alle indagini cliniche di dispositivi che affrontano bisogni non soddisfatti.
