L’Ema ha raccomandato ieri alla Commissione Ue l’approvazione del farmaco probabilmente più costoso al mondo, Hemgenix. Prodotto dalla statunitense Behring e basato sul principio attivo etranacogene dezaparvovec, è indicato per il trattamento dell’emofilia B grave e moderatamente grave negli adulti che non presentano inibitori del fattore IX (autoanticorpi prodotti dal sistema immunitario).

A darne notizia una comunicazione pubblicata ieri dall’Agenzia europea dei medicinali: l’emofilia B, ricorda la nota, è una rara malattia debilitante che colpisce circa un neonato su 20.000-50.000 maschi vivi. Hemgenix è la prima terapia genica per il trattamento della patologia: viene somministrato in un’unica infusione e il principio attivo si basa su un virus adeno-associato modificato. Il virus contiene copie del gene responsabile della produzione del fattore IX, che una volta iniettate raggiungono il fegato e stimolano la produzione di fattore IX, limitando così gli episodi di sanguinamento.

La raccomandazione dell’Ema si basa sui risultati di due studi prospettici in cui sono stati arruolati 57 pazienti maschi adulti con emofilia B moderatamente grave o grave. Nel primo studio, tre pazienti hanno sostenuto gli effetti positivi del trattamento fino a tre anni dopo l’infusione. Nel secondo, altri 52 pazienti hanno riportato effetti positivi del trattamento fino a due anni dopo l’infusione. I pazienti trattati con Hemgenix saranno seguiti per 15 anni, per monitorare l’ efficacia e la sicurezza a lungo termine di questa terapia genica.

La raccomandazione, conclude l’Ema, è un passo intermedio nel percorso del farmaco verso l’utilizzo nei pazienti. Il parere sarà ora inviato alla Commissione europea per l’autorizzazione all’immissione in commercio, le decisioni in merito al prezzo e al rimborso avverranno a livello di Stati membri. Negli Usa, riferisce la rivista tedesca Apotheke Adhoc, Hemgenix ha un costo di 3,5 milioni di dollari a dose.