Sono ventuno i nuovi farmaci orfani approvati nel 2022 dall’Ema, quasi un quarto delle aic concesse nell’anno, e oltre 200 quelli autorizzati tra il 2000 e il 2021, che curano e migliorano la vita di 6,3 milioni di malati rari nel mondo. In aggiunta, nella pipeline della ricerca si contano a livello globale più di 1.800 molecole in sviluppo, per il trattamento dei tumori rari, delle malattie neurologiche rare (22%) e per quelle gastrointestinali (16%).

«I risultati dimostrano l’impegno delle imprese farmaceutiche su questo fronte» commenta Marcello Cattani, presidente di Farmindustria, in occasione della Giornata delle Malattie Rare celebrata ieri «risultati raggiunti anche grazie all’attuale Regolamento europeo per i farmaci orfani, che ci auguriamo continui a garantire un quadro competitivo per la ricerca anche dopo la revisione a livello Ue. Solo così troveremo risposte innovative e sempre più efficaci per rispondere alla domanda di salute. È importante anche rafforzare il network pubblico-privato per favorire e accelerare la R&S. E continuare a puntare sugli screening neonatali, per cui l’Italia è prima in Europa e seconda a livello globale, dietro solo agli Usa».

L’Italia, però, ha bisogno di migliorare i processi di recepimento dei nuovi farmaci orfani approvati dall’Ema, con un accesso più veloce e più ampio ai farmaci disponibili. In questo modo, spiega Farmindustria, si potrebbe ulteriormente valorizzare il passo in avanti fatto con l’approvazione da parte del Comitato nazionale malattie rare presso il ministero della Salute del Piano nazionale malattie rare 2023-2025, che dovrà passare dalla Conferenza Stato-Regioni.

«Le aziende» conclude Cattani «vogliono continuare a investire in un settore complesso, a causa della rarità delle patologie, per offrire nuove speranze di cura a tutti quei cittadini, di cui la maggior parte bambini, che nel mondo convivono con malattie rare e alle loro famiglie».