Nel 2021, i farmaci orfani hanno generato una spesa di 1,53 miliardi di euro, pari a circa l’8% della spesa farmaceutica a carico del Ssn (acquisti diretti più convenzionata) e in crescita del 9,4% rispetto al 2020. È uno dei dati che arrivano dal 6° Rapporto dell’Ossfor (Osservatorio farmaci orfani), frutto della collaborazione tra Omar (Osservatorio malattie rare) e Crea Sanità, il Centro per la ricerca economica applicata dell’università di Roma Tor Vergata.

La spesa per i farmaci orfani di classe C, dicono ancora i numeri, rappresenta lo 0,97% della spesa complessiva per i farmaci orfani, pari a 14,9 milioni di euro (stabile rispetto all’anno precedente). I consumi invece, si attestano a 8,4 milioni di dosi (+3,7% rispetto all’anno precedente), pari allo 0,03% del consumo complessivo di farmaci. L’andamento, a partire dal 2013, sia in termini di spesa sia di consumo, presenta un trend crescente, analogamente a quello della spesa farmaceutica complessiva, dimostrando un aumento delle opportunità terapeutica per i malati rari. Oltre il 99% dei farmaci orfani è dispensato nel canale degli acquisti diretti.

Dal Rapporto si evidenzia altresì che l’accesso alle terapie con farmaci orfani si dimostra di fatto garantito indipendentemente dall’esistenza o meno dello status di “farmaco orfano”: in altri termini, anche dopo la perdita dell’esclusività e la fuoriuscita dalla Lista Aifa, e quindi dalle relative agevolazioni economiche, non si sono osservate differenze in termini di consumo. Per quel che concerne gli aspetti industriali, oltre il 78%, delle aziende di farmaci orfani ne producono al più due. Le prime 10 aziende produttrici di farmaci per malattie rare (18% del totale) coprono oltre il 70% della spesa pubblica; il fatturato Ssn medio di tali aziende è di circa 140 milioni di euro annui, di cui in media il 20% attribuibile ai farmaci orfani. Va notato che le Aziende con maggiore quota di fatturato per farmaci orfani hanno anche in media fatturati più bassi.